隨著基因轉(zhuǎn)導(dǎo)和修飾技術(shù)、遞送載體系統(tǒng)等技術(shù)領(lǐng)域的快速發(fā)展，基因治療產(chǎn)品為腫瘤免疫治療和罕見遺傳性疾病等治療提供了全新的治療理念和思路。基因治療產(chǎn)品由于其本身的特殊性，在非臨床的試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施以及研究設(shè)計(jì)中的試驗(yàn)類型等，與其它藥物的非臨床研究有所不同。不僅要關(guān)注一般毒性，更需要關(guān)注載體的分布特征與毒性、目的產(chǎn)物的安全性、免疫原性和免疫毒性以及可能存在的基因整合風(fēng)險(xiǎn)等諸多方面，因此對(duì)于基因治療產(chǎn)品，應(yīng)開展系統(tǒng)的非臨床研究，評(píng)估其安全性風(fēng)險(xiǎn)及作用機(jī)制的有效性，并且應(yīng)分階段逐步進(jìn)行。
對(duì)此，北京昭衍新藥研究中心股份有限公司毒理部負(fù)責(zé)人張冬霞做客昭衍·講堂，介紹基因治療產(chǎn)品相關(guān)的指導(dǎo)原則、評(píng)價(jià)思路和關(guān)注要點(diǎn)，并結(jié)合FDA等審評(píng)機(jī)構(gòu)的審評(píng)案例分享昭衍在該類產(chǎn)品進(jìn)行安全性評(píng)價(jià)時(shí)的一些相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。歡迎從事本領(lǐng)域的專家學(xué)者一同參與討論！
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